Команда талантливых исследователей-офтальмологов из Колледжа Тринити в Дублине, Ирландия, сегодня представила общественности свою новую работу, посвященную рассмотрению возможности эффективной остановки развития так называемого синдрома доминантной оптической атрофии – особо тяжелого случая нервного поражения зрения, при котором пациент испытывает различные проблемы со зрением и связанными с ним нервными структурами, постепенно теряя его полностью, а также нередко формируя сторонние проблемы в качестве побочных эффектов. В мире до сих пор отсутствует сколь-нибудь адекватное лечение данного синдрома, ввиду его генной природы – а потому ирландские специалисты предложили иное.
В основе их нового исследования лежит идея о том, что подобного рода нарушения зрения и нервных структур следует рассматривать именно с точки зрения генной терапии, и, следовательно, пытаться исправить ситуацию с ее помощью. Известно, что основным фактором развития данного синдрома является повреждение митохондрий – специальных резервуаров, вырабатывающих энергию для клеток. И основным виновником такого повреждения считается ген под названием OPA1, чья мутация может приводить к оптической атрофии с большой долей вероятности.
Однако ученые представили новый подход к лечению этой ситуации. Для этого команда исследователей провела достаточно интересный эксперимент, который заключался в том, что подопытным мышам с поврежденным геном OPA1 при помощи вируса-носителя перенесли здоровые фрагменты м-РНК от здоровых мышей, тем самым попытавшись генным образом изменить дальнейшее развитие и работу данного гена, а также связанных с ним митохондрий в долгосрочной перспективе.
Оказалось, что специалистам в самом деле удалось осуществить нечто действительно потрясающее, поскольку больная группа мышей уже спустя несколько дней такого РНК-переноса начала демонстрировать действительно показательный уровень выздоровления и восстановления нервных структур и клеток, связанных со зрением – а проведя более подробные и детальные анализы, специалисты сообщили о том, что состояние их OPA1-генетических линий также заметно улучшилось. Что и свидетельствует в пользу отличного результата.
